Ustalono kiedy i gdzie najdroższy lek świata będzie podany Kacpiemu

Lubelscy neurolodzy podejmą pierwszą w historii polskiej medycyny próbę podania leku na rdzeniowy zanik mięśni. Ich wyjątkowym pacjentem będzie Kacpi Boruta.

To pierwsze w Polsce podanie leku zolgensma, który wyceniony jest na 2 miliony 125 tys. dolarów i stosowany jest w terapii genowej na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). – Skorzystaliśmy z procedury importu docelowego – mówi  Iga Przybyłowska-Boruta, mama półtorarocznego Kacpra. – Cały zespół przeszedł już szkolenie – wyjaśnia  prof. Magdalena Chrościńska-Krawczyk z Kliniki Neurologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Dziecięcego i wojewódzka konsultantka w dziedzinie neurologii dziecięcej. Lubelska klinika jako jedyna w Polsce zdecydowała się podjąć wyzwania podania leku Kacpiemu.

Plan jest jasny

Rodzice skorzystali z importu docelowego. - Jednym z etapów procedury jest szkolenie lekarzy przez firmę farmaceutyczną - wyjaśniają rodzice. - Lekarze są pełni zaangażowania, a my pełni optymizmu. Działania planowane są z wyprzedzeniem - dodają.

- Pacjent przyjedzie do nas prawdopodobnie około 27 kwietnia. Lek zostanie dostarczony 28 lub 29 kwietnia i zostanie podany 29 lub 30 kwietnia, po czym zostanie na kilkudniowej obserwacji – tłumaczy profesor Chrościńska-Krawczyk. Chłopiec dzień wcześniej musi przejść badania kontrolne i mieć podane sterydy.

Lot do Stanów Zjednoczonych podczas panującej pandemii koronawirusa byłby dla Kacperka zagrożeniem. Po wielu konsultacjach z lekarzami rodzice dziecka postanowili złożyć wniosek do Ministerstwa Zdrowia o zgodę na sprowadzenie leku do kraju. Ze względu na otwartość lekarzy i dyrekcji, decyzja padła na Uniwersytecki Szpital Dziecięcy w Lublinie.

Pacjent wyjątkowy

- Czujemy się wyróżnieni, że lek po raz pierwszy w Polsce będzie podany właśnie w naszej klinice. Nigdy nie baliśmy się wyzwań. Podjęliśmy się podania tego leku. Z jednej strony panuje epidemia, ale z drugiej strony chorują dzieci i potrzebują naszej pomocy, tej pomocy udzielamy. Oczywiście przy zachowaniu wszelkich środków ostrożności i procedur z uwagi na panującą pandemię – dodaje profesorka.

– Standardowo nie wiąże się to z hospitalizacją. Ze względu na koronawirusa zostaliśmy poproszeni, żeby być wcześniej. Jesteśmy szczęśliwi, że to się dzieje naprawdę, że szpital się zgodził. O to walczyliśmy, żeby Kacperek dostał ten lek. Jesteśmy też pewni, że wszystko będzie dopięte na ostatni guzik – powiedziała dla eska.pl wzruszona mama Kacperka. - Szpital zapewnił nam doskonałe warunki w izolacji. Cały czas jesteśmy w kontakcie z lekarzami i dyrekcją i ze względu na terapię i ze względu na koronawirusa. Cały zespół jest pełen profesjonalizmu – dodała.

Nadzieja na leczenie innych pacjentów w Polsce

Jak dodaje prof. Chrościńska-Krawczyk. Leczenie nowym lekiem naje nowe możliwości. – Mamy nadzieję, że ten lek z czasem stanie się ogólnodostępny dla wszystkich dzieci cierpiących na rdzeniowy zanik mięśni, szczególnie dla maluchów, bo dla nich jest zarezerwowany - tłumaczy. Trzeba jednak poczekać na efekty, to dopiero pierwsze podanie leku w Polsce. Do lubelskiej kliniki wpływają już kolejne zgłoszenia w sprawie leczenia małych pacjentów, zmagających się z rdzeniowym zanikiem mięśni.

Jednorazowa terapia (wlew) może zastąpić długoletnie leczenie i uratować życie pacjenta, zatrzymując rozwój SMA. Dotychczas stosowane leki, refundowane w Polsce, jedynie hamowały postęp choroby.

Źródło: Mateusz Kasiak eska.pl

Fot: fb/Kacpi Boruta pomocy szuka, google.maps